파킨슨병, 근위축성 측삭 경화증 및 알츠하이머병과 같은 뇌 퇴행성 동물 모델에 대한 줄기세포의 영향에 대한 연구가 수행되었다. 다발성 경화증과 관련된 사전 연구들이 있다. 건강한 성인 뇌에는 신경 줄기세포가 존재하며, 이 줄기세포는 일반적인 줄기세포 수를 유지하기 위해 분열하거나 전구 세포가 된다. 전구 세포는 뇌 내에서 이동하여 주로 후각을 위한 뉴런 집단을 유지하는 기능을 한다. 내인성 신경 줄기세포의 약리학적 활성화는 신경계 장애의 쥐 모델에서 신경 보호 및 행동 회복을 유도하는 것으로 보고되었다.

줄기세포는 인간 조직의 성장을 자극하는데 사용될 수 있다. 성인이 된 후, 상처 입은 조직은 피부에서 조직화 된 콜라겐 구조, 모낭의 손실 및 불규칙한 혈관 구조로 특징 지어 지는 흉터 조직으로 가장 자주 대체된다. 그러나 태아 조직의 경우, 상처를 입은 조직은 줄기세포의 활동을 통해 정상 조직으로 대체된다. 성인에서 조직 재생을 위해 사용 가능한 방법은 성인 줄기세포를 상처 층의 조직 층 내에 위치시키고 줄기세포가 조직 층 세포로의 분화를 자극하게 하는 것이다. 이 방법은 성인 흉터 조직 형성보다 태아 상처 치유와 더 유사한 재생 반응을 이끌어낸다.

인간 면역 세포 레퍼토리의 특이성은 항원으로부터 인체가 빠르게 적응하여 스스로를 방어 할 수 있게 하는 것이다. 조혈 세포 질병은 혈액 병리학으로 알려진 병리학의 하위 전문성을 통해 진단되고 분류된다. 면역 세포의 특이성은 외래 항원의 인식을 허용하여 면역 질환 치료 연구를 가능하게 한다. 하지만 성공적인 이식 치료를 위해 기증자와 수령자 사이의 동일한 일치가 이루어져야 하지만 1차 친척 사이에서도 일치가 드물다. 조혈 성체 줄기세포 및 배아 줄기세포 둘 다를 사용한 연구는 이러한 많은 질병에 대한 가능한 메커니즘 및 치료 방법에 대한 통찰력을 제공했다.

2004년 런던 킹스 대학(King’s College London)의 과학자들은 쥐에서 완전한 치아를 재생하는 방법을 발견했으며, 실험실에서 생체 공학적으로 만들어진 치아를 만들었다. 연구자들은 치아 재생 기술을 사용하여 사람의 치아를 키울 수 있다고 확신한다. 이론적으로, 환자로부터 확보한 줄기세포는 잇몸에 이식되면 새로운 치아가 생겨 3 주에 걸쳐 성장할 것으로 예상 된다. 이식된 줄기세포는 턱뼈와 융합하고 신경과 혈관이 연결되도록 하는 화학 물질을 방출한다. 이 과정은 원래의 치아가 자랄 때 일어나는 현상과 유사하다. 그러나 줄기세포가 미래에 빠진 치아를 대체하기 위한 선택이 되기 전에 많은 한계가 남아 있다.

HIV에 의한 면역계의 파괴는 말초 혈액 및 림프 조직에서 CD4 + T 세포의 손실에 의해 유발된다. CD4 + 세포로의 바이러스 진입은 케모카인 수용체와의 상호 작용에 의해 매개되며, 가장 흔한 것은 CCR5 및 CXCR4이다. 바이러스 복제는 세포 유전자 발현 과정을 필요로 하기때문에, 활성화된 CD4 + 세포는 HIV 감염의 주요 표적이다. 최근에 과학자들은 자가 유전자 변형(HIV-1- 내성)조혈 줄기 및 전구 세포의 이식을 통한 질병 내성 면역 시스템의 생성을 기반으로 HIV-1 / AIDS 치료에 대한 접근 방법을 연구하고 있다.